请使用支持JavaScript的浏览器! 治疗用单链寡核苷酸药物的非临床研究评价概述_蚂蚁淘商城
治疗用单链寡核苷酸药物的非临床研究评价概述
2017-06-20
问题描述:

治疗用单链寡核苷酸药物的非临床研究评价概述
余珊珊、胡晓敏、王海学、王旸、王庆利
(国家食品药品监督管理总局药品审评中心,北京100038)
[摘要]单链寡核苷酸(Single-strandedoligonucleotide,SSO)是一种人工合成寡核苷酸,可按碱基互补配对原则主要通过与靶RNA杂交,诱导断裂、调节剪切、抑制翻译等作用抑制靶RNA功能,在基因层面产具有潜在的治疗作用。但未经修饰的SSO易被核酸酶降解,经化学修饰的SSO(如经锁核酸修饰后的SSO)其稳定性、杂交亲和力和酶切效率大大提高,成药性显著增强。目前,已有4个治疗用SSO药物在美国或欧洲上市,更多的候选药物处于研发阶段。本文将从上市监管、非临床特点、非临床安全性试验一般原则等方面阐述治疗用SSO药物的非临床研究评价要点。
[关键词]治疗用单链寡核苷酸药物,锁核酸,非临床研究评价


http://www.cde.org.cn/dzkw.do?method=largePage&id=313894

*请输入10-500个字符
相关文章