自身免疫性溶血性贫血（AIHA）是一种罕见的自身免疫性疾病，该疾病的特点为产生针对红细胞膜抗原的自身抗体，加速红细胞破坏。在成人中，温抗体型AIHA（wAIHA）约占全部类型AIHA 的60%~70%。
长期以来，针对wAIHA的管理仅依靠经验和参考回顾性非对照研究，均存在一定局限。法国巴黎HenriMondor大学附属医院Michel医师等开展了一项随机、双盲、安慰剂对照3期临床试验，用以评估利妥昔单抗（RTX）联合泼尼松作为初治成人wAIHA一线治疗的安全性和有效性，研究结果发表于近期的AmericanJournalofHematology。
研究纳入对象为：接受糖皮质激素治疗少于6周，明确诊断为wAIHA的成人患者。在纳入时，所有患者给予泼尼松每日1mg/kg，共2周，之后依据之前确定的推荐减量计划逐步减低剂量。患者还将接受2次RTX或安慰剂静注，总剂量为1000mg，共2周。
研究的主要终点为1年意向性治疗（ITT）分析的总体反应率[完全反应（CR）、部分反应（PR）]。共32例患者纳入该试验。27例患者最终随访达到至少1年。
结果显示，1年总体反应率RTX组中为75%，其中11例达到CR、1例达到PR，安慰剂组为31%（5例CR）。2年时，RTX组中的10/16例患者和安慰剂组中的3/16例患者仍处于CR。2年时安慰剂组中有6例患者死亡，RTX组中无患者死亡。
本研究提示RTX联合较短疗程泼尼松治疗成人初治原发wAIHA优于单独使用泼尼松。上述结果和此前随机、开放标签3期临床试验均表明RTX应作为一线治疗方案联合泼尼松治疗老年伴或不伴合并症的患者，以及作为对糖皮质激素反应差的年轻患者的二线治疗选择。
补充：RTX的两种方案（375mg/m2，4周或1000mg分两周注射）治疗反应率相似，但后者更常应用于自身免疫病，且易于实践。
