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FDAApprovesLenalidomideasMaintenanceTherapyforPatientsWithMultipleMyelomaFollowingAutologousStemCellTransplantFDA批准来那度胺用于自体干细胞移植后多发性骨髓瘤患者的维持治疗OnFebruary22,theU.S.FoodandDrugAdmiNISTration(FDA)expandedtheexistingindicationforlenalidomide(Revlimid)10mgcapsulestoincludeuseforpatientswithmultiplemyelomaasmaintenancetherapyfollowingautologoushematopoieticstemcelltransplant.TheexpandedindicationmakeslenalidomidethefirstandonlytreatmenttoreceiveFDAapprovalformaintenanceusefollowingautologoushematopoieticstemcelltransplant.2月22日，美国食品和药物管理局（FDA）将来那度胺（Revlimid）10mg胶囊的现有适应征扩大，包括用来维持治疗自体干细胞移植患者出现的多发性骨髓瘤。来那度胺适应症扩展后，成为FDA批准的第一个也是唯一的用于自体造血干细胞移植后维持治疗的药物。“Autologousstemcelltransplantafterinductiontherapyispartofthecontinuumofcarefortransplant-eligIBLe[patientswith]multiplemyeloma.However,mostpatientswillstillseetheirdiseaserecurorprogressafterthistreatment,”saidPhilipMcCarthy,MD,Director,BloodandMarrowTransplantCenter,DepartmentofMedicineatRoswellParkCancerInstitute.“Lenalidomidemaintenancetherapy,whichhasbeenshowntoincreaseprogression-freesurvivalfollowingautologousstemcelltransplantinclinicaltrials,canbeconsideredastandardofcareforthesepatients.”“诱导治疗后的自体干细胞移植是符合移植的[多发性骨髓瘤患者]的连续照护的一部分。然而，大多数患者治疗后仍然会出现疾病的复发或进展，”罗斯威尔公园癌症研究所（RoswellParkCancerInstitute）医学部血液和骨髓移植中心主任PhilipMcCarthy博士说。“临床试验已显示自体干细胞移植后使用来那度胺维持治疗可增加无进展生存期，可作为此类患者的标准治疗方案。ClinicalTrialFindings临床试验结果Theapprovalwasbasedontwolargestudies—CALGB100104andIFM2005-02—includingmorethan1,000patientscomparinglenalidomidemaintenancetherapygivenuntildiseaseprogressionorunacceptabletoxicityafterautologoushematopoieticstemcelltransplantvsnomaintenance.Inbothstudies,theprimaryefficacyendpointwasprogression-freesurvival.基于两项大规模的研究--CALGB100104和IFM2005-02—涉及1000多名患者，比较疾病进展发生或自体造血干细胞移植后出现无法接受的毒性时给予来那度胺维持治疗和不维持治疗两种方案。在两项研究中，主要功效评估指标是无进展生存期。Inthemostcurrentprogression-freesurvivalanalysis,Study1(CALGB100104)demonstratedamedianprogression-freesurvivalof5.7years(95%confidenceinterval[CI]=4.4–notestimable)vs1.9years(95%CI=1.6–2.5)fornomaintenance,adifferenceof3.8years(hazardratio[HR]=0.38;95%CI=0.28–0.50).最新的无进展生存期分析：研究1（CALGB100104）的中位无进展生存期为5.7年（95％置信区间[CI]=4.4-不可估计），而无维持治疗为1.9年（95％CI=1.6–2.5），相差3.8年（风险比[HR]=0.38;95％CI=0.28-0.50）。Study2(IFM2005-02)alsoshowedabenefitwithamedianprogression-freesurvivalof3.9years(95%CI=3.3–4.7)vs2years(95%CI=1.8­–2.3)fornomaintenance,adifferenceof1.9years(HR=0.53;95%CI=0.44–0.64).研究2（IFM2005-02）的中位无进展生存期为3.9年（95％CI=3.3-4.7），而无维持治疗为2年（95％CI=1.8-2.3），相差1.9年（HR=0.53;95％CI=0.44-0.64）。Individualstudieswerenotpoweredforanoverallsurvivalendpoint.个别的研究不足以分析总生存评估指标。AdescriptiveanalysisshowedthemedianoverallsurvivalinStudy1was9.3years(95%CI=8.5–notestimable)forpatientswhoreceivedlenalidomidevs7years(95%CI=5.9–8.6)fornomaintenance(HR=0.59;95%CI=0.4­–0.78).InStudy2,medianoverallsurvivalwas8.8years(95%CI=7.4–notestimable)forpatientswhoreceivedlenalidomidevs7.3years(95%CI=6.7–9.0)fornomaintenance(HR=0.90;95%CI=0.72–1.13).一项描述性分析显示，研究1中使用来那度胺的患者的中位总生存期为9.3年（95％CI=8.5-不可估计），而无维持治疗的患者（HR=0.59;95％CI=0.4-0.78）的中位总生存期为7年（95％CI=5.9-8.6）。研究2中使用来那度胺的患者的中位总生存期为8.8年（95％CI=7.4-不可估计），而无维持治疗（HR=0.90;95％CI=0.72-1.13）的中位总生存期为7.3年（95％CI=6.7-9.0）。AdverseEvents不良事件Themostfrequentlyreportedadversereactionsin≥20%(lenalidomidearm)acrossbothmaintenancestudies(Study1,Study2respectively)wereneutropenia(79%,61%);thrombocytopenia(72%,24%);leukopenia(23%,32%);anemia(21%,9%);upperrespiratorytractinfection(27%,11%);bronchitis(5%,47%);nasopharyngitis(2%,35%);cough(10%,27%);gastroenteritis(0%,23%);diarrhea(55%,39%);rash(32%,8%);fatigue(23%,11%);asthenia(0%,30%);musclespasm(0%,33%);andpyrexia(8%,21%).ThemostfrequentlyreportedGrade3or4reactions(morethan20%inthelenalidomidearm)includedneutropenia,thrombocytopenia,andleukopenia.两个维持治疗的研究（研究1，研究2）中≥20％（来那度胺组）常报告的不良反应是中性粒细胞减少症（79％，61％）;血小板减少（72％，24％）;白细胞减少（23％，32％）;贫血（21％，9％）;上呼吸道感染（27％，11％）;支气管炎（5％，47％）;鼻咽炎（2％，35％）;咳嗽（10％，27％）;胃肠炎（0％，23％）;腹泻（55％，39％）;皮疹（32％，8％）;疲劳（23％，11％）;虚弱（0％，30％）;肌肉痉挛（0％，33％）;和发热（8％，21％）。常报告的3或4级反应（来那度胺组20％以上）包括中性粒细胞减少症，血小板减少和白细胞减少。Thefrequenciesofonsetofadversereactionsweregenerallyhighestinthefirst6monthsoftreatmentandthenthefrequenciesdecreasedovertimeorremainedstablethroughouttreatment.不良反应发生的频率通常在治疗的前6个月最高，然后随着时间降低或在整个治疗中保持稳定。Inpatientsreceivinglenalidomidemaintenancetherapy,hematologicsecondprimarymalignanciesoccurredin7.5%ofpatientscomparedto3.3%inpatientsreceivingplacebo.Theincidenceofhematologicplussolidtumor(excludingsquamouscellcarcinomaandbasalcellcarcinoma)secondprimarymalignancieswas14.9%,comparedto8.8%inpatientsreceivingplacebowithamedianfollow-upof91.5months.Nonmelanomaskincancersecondprimarymalignancies,includingsquamouscellcarcinomaandbasalcellcarcinoma,occurredin3.9%ofpatientsreceivinglenalidomidemaintenance,comparedto2.6%intheplaceboarm.接受来那度胺维持治疗的患者中，有7.5％出现了血液第二原发性恶性肿瘤，而接受安慰剂的患者中有3.3％。血液+实体瘤（不包括鳞状细胞癌和基底细胞癌）第二原发性恶性肿瘤的发生率为14.9％，相比之下，接受安慰剂的患者的发生率为8.8％，中位随访91.5个月。非黑色素瘤皮肤癌第二原发性恶性肿瘤（包括鳞状细胞癌和基底细胞癌）在接受来那度胺维持治疗的患者中发生率为3.9％，而安慰剂组中为2.6％。

展开引用杜子腾桑Theapprovalwasbasedontwolargestudies—CALGB100104andIFM2005-02—includingmorethan1,000patientscomparinglenalidomidemaintenancetherapygivenuntildiseaseprogressionorunacceptabletoxicityafterautologoushematopoieticstemcelltransplantvsnomaintenance..基于两项大规模的研究--CALGB100104和IFM2005-02—涉及1000多名患者，比较疾病进展发生或自体造血干细胞移植后出现无法接受的毒性时给予来那度胺维持治疗和不维持治疗两种方案。......改译:FDA的批准是基于两项大规模的研究--CALGB100104和IFM2005-02,它们收纳了1000多名自体造血干细胞移植患者，比较了患者干细胞移植后给予来那度胺维持治疗和不维持治疗两种方案的结果。