2020 年 9 月 22 日

2020 年 9 月 22 日，英国牛津：OXGENE™ 是一家设计和开发可扩展基因治疗技术的生物技术公司，今天宣布推出其可扩展、无质粒的 AAV 制造系统。 OXGENE 的全新 TESSA™ 技术解决了与大规模稳健且可重复的 AAV 制造相关的全行业挑战。其中包括商品成本高和包装效率低。 TESSA 旨在实现可扩展 AAV 制造的范式转变。

腺相关病毒（AAV）由于其低免疫原性、良好的安全性以及易于转导多种细胞和组织类型，是向患者提供基因治疗的流行病毒载体选择。然而，制造系统未能跟上生物学进步的步伐，导致这些疗法成本高昂、难以大规模生产，并且存在固有的批次间差异。这对监管机构和卫生当局在批准这些治疗方法用于临床时构成了严峻的挑战。

OXGENE 的 TESSA 技术利用 AAV 与另一种病毒（腺病毒）的天然关系，克服了制造障碍。在自然界中，AAV 与腺病毒共存，腺病毒提供 AAV 复制所需的\"帮助”。然而，除了复制 AAV 之外，腺病毒还会复制自身，如果将此过程转化为工业环境，则会导致高水平的腺病毒污染。

OXGENE 通过操纵腺病毒生命周期来解决这些挑战，使其仍然可以为 AAV 复制提供高质量的帮助，但无法自行制造，从而在制造过程中将腺病毒污染减少了 99.9999%。将 AAV rep 和 cap 基因整合到腺病毒载体中意味着除了 AAV 基因组之外，AAV 生产所需的一切都可以在单个病毒载体中提供。同时，AAV 基因组可以编码在第二个 TESSA 载体、质粒中或 AAV 颗粒本身中。与标准三质粒制造方法相比，使用两个 TESSA 载体可将 AAV2 的产量提高 40 倍，同时颗粒感染性提高 2000 倍。

一旦生产出第一个 AAV 种子库，用这种 AAV 与另一个 TESSA 载体共同感染细胞可以以简单、可重复和可扩展的方式进一步扩增 AAV，从而消除对昂贵且有限的质粒的依赖OXGENE 首席执行官 Ryan Cawood 博士表示：\"基因治疗行业对质粒的依赖是稳健且可重复的大规模 AAV 生产的主要限制。通过采取\"回归自然”的方法从头开始重新思考 AAV 的生产，我们开发了一项真正创新的新技术，我们希望该技术能够改变 AAV 的制造方式。通过将高 AAV 产量与可扩展性、包装效率和增强的感染性相结合，我们希望 TESSA 技术将有助于降低基因治疗开发中涉及的商品的总体成本。我们希望它还能提高最终疗法的安全性，因为基于 TESSA 的制造产生的质量更高、传染性更强的 AAV 可能意味着有效剂量显着降低。”

OXGENE 迄今为止已开发并验证了 TESSA 载体适用于 AAV2、5、6 和 9，目前正在接受服务项目和产品预订请求，以进一步开发和评估该技术.

有关 OXGENE TESSA 载体的更多信息，请访问：www.oxgene.com/gene_therapy/tessa_scalable_aav_product.aspx

2021 年 3 月 2 日